20世紀90年代后半葉，美國開始口服胞二磷膽堿治療急性缺血性中風的研究。

第一項臨床試驗是一項隨機劑量反應研究。這項雙盲、隨機、多中心研究將三種胞磷膽堿劑量（口服途徑 500 毫克、1,000 毫克和 2,000 毫克）與安慰劑進行了比較，以記錄藥物安全性、找到最佳劑量并收集胞磷膽堿治療癌癥的療效數據。治療急性缺血性中風。在癥狀出現后 24 小時內，總共招募了 259 名大腦中動脈區域缺血性中風患者。患者被隨機分為四組：服用安慰劑或服用 500、1,000 或 2,000 毫克/天的口服胞磷膽堿，持續六周。在六周治療期結束時以及隨后的六周隨訪期后評估患者的康復情況。主要療效終點是 12 周時的 Barthel 指數 (BI)。次要終點包括改良Rankin量表（mRS）、美國國立衛生研究院卒中量表（NIHSS）、簡易精神狀態檢查（MMSE）、住院時間和死亡率。在功能狀態（BI、mRS）、神經系統評估（NIHSS）和認知功能（MMSE）方面，各組之間發現有利于胞磷膽堿的顯著差異。在包括協變量基線 NIHSS 評分在內的 BI 回歸分析中，發現胞二磷膽堿治療在 12 周時具有顯著效果 ( p < 0.05)。BI 評分在 85 至 100 之間的患者比例，安慰劑組為 39.1%，500 mg 劑量組為 61.3%，1,000 mg 劑量組為 39.4%，2,000 mg 劑量組為 52.3%。500 mg 劑量的改善結果的優勢比為 2.0，2,000 mg 劑量的優勢比為 2.1。1,000 mg 組缺乏療效可能是由于該組患者超重較多且基線時神經系統狀態較差。安慰劑組的 mRS 平均得分為 3.1，胞磷膽堿 500 mg 組為 2.5，1,000 mg 組為 3.1，2,000 mg 組為 2.6，500 mg 組和安慰劑組之間存在顯著差異（p < 0.03 ）。沒有發現與胞磷膽堿相關的嚴重不良事件或死亡。根據這些結果，口服胞磷膽堿治療取得了更好的功能結果，500 mg 是胞磷膽堿最有效的劑量。

第二項多中心、雙盲、安慰劑對照、隨機研究招募了 394 名在 24 小時內發生于大腦中動脈的急性缺血性卒中患者，且 NIHSS 評分為 5 或更高。患者被分配口服安慰劑 ( n = 127) 或胞磷膽堿 500 mg/天 ( n =267）。治療持續六周，隨后又進行六周隨訪。平均入院時間為中風后 12 小時，安慰劑組患者平均年齡為 71 歲，胞二磷膽堿組患者平均年齡為 71 歲。雖然兩組的平均基線 NIHSS 評分相似，但基線 NIHSS <8 的患者比例更高（34% 與 22%；p < 0.01）。計劃的主要終點（五個 BI 類別的邏輯回歸）不符合比例奇數假設，因此不可靠。在任何計劃的次要變量中均未發現顯著的組間差異，包括 12 周時 BI 為 95 或更高（安慰劑 40%，胞磷膽堿 40%）或死亡率（安慰劑 18%，胞磷膽堿 17%）。然而，事后亞組分析顯示，在中度至重度卒中（定義為基線 NIHSS 評分為 8 或更高）的患者中，胞二磷膽堿治療有更大的機會實現完全康復（定義為 12 周時 BI ≥ 95） （21% 安慰劑，33% 胞二磷膽堿；p = 0.05），而在輕度中風患者（即基線 NIHSS 評分 <8）中沒有發現差異。沒有發現與該藥物有關的嚴重不良事件，這證明了其安全性。根據這些數據，胞二磷膽堿可能被認為是一種安全藥物，可能對中度至重度急性缺血性中風患者產生良好的療效。

*特別說明 - 本文僅作資訊科普用途，不能代替醫生的治療診斷和建議,不應被視為對所涉醫療產品的推薦或功效證明。涉及疾病診斷、治療、康復相關的，請務必前往專業醫療機構就診，尋求專業意見。